Nach gezielter Injektion von Botulinumtoxin tritt die erwünschte Wirkung mit einer Verzögerung von etwa 3 bis 14 Tagen ein. Die Wirkung hält nach Injektion in den Muskel etwa 2 - 3 Monate an. Das bedeutet, dass die Behandlung regelmäßig wiederholt werden muss.

In den letzten Jahren ist der therapeutische Einsatz von Botulinumtoxin zur klinischen Routine geworden. Eine Vielzahl von Erkrankungen lässt sich günstig beeinflussen, wobei es sich stets um den sehr gezielten, lokalen Einsatz kleinster Mengen von Botulinumtoxin (Typ A oder B) handelt. Lokaler Einsatz bedeutet, dass das Toxin in ein eng umschriebenes Areal injiziert wird (z.B. in bestimmte Muskeln). Die Liste der Anwendungsgebiete – die sich laufend erweitert – umfasst fokale Dystonien, fokale Spastik, den Hemifacialen Spasmus, Hyperhidrose (übermäßige Schweißproduktion), chronischen Spannungskopfschmerz, bis hin zur Faltenglättung (siehe Tabelle). Bei manchen Erkrankungen ist die Verabreichung von Botulinumtoxin heute die Therapie der Wahl (z.B. Blepharospasmus, zervikale Dystonie), in anderen Fällen wird sie noch diskutiert.